İngiltere’de Huntington Hastalığı İçin Tarihi Tedavi

İngiltere’de Huntington hastalığı için ilk kez etkili bir tedavi geliştirildi. Daha önce kesin tedavisi bulunmayan bu kalıtsal ve ölümcül nörolojik hastalık, yeni geliştirilen gen terapisi sayesinde yüzde 75 oranında yavaşlatılabildi.

University College London (UCL) Huntington Hastalığı Merkezi Direktörü Prof. Sarah Tabrizi, 12 ila 18 saat süren beyin ameliyatı sırasında uygulanan tedavinin gen baskılama teknolojisiyle birleştirildiğini açıkladı. Tek doz olarak uygulanan tedavi, toksik protein seviyelerini kalıcı olarak azaltmayı hedefliyor.

Tedaviyi geliştiren uniQure şirketi, klinik çalışmalarda yer alan 29 hastada üç yıl sonunda hastalığın ilerleyişinin ortalama yüzde 75 yavaşladığını duyurdu. Bu sonuç, normalde bir yılda yaşanan kötüleşmenin tedaviyle dört yıla kadar yayılabileceğini, dolayısıyla hastalara onlarca yıl kaliteli yaşam süresi kazandırabileceğini gösteriyor.

Profesör Tabrizi, bu etkinin beklenmedik derecede güçlü olduğunu vurgularken, çalışma ortağı Prof. Ed Wild tedavinin ömür boyu sürmesinin beklendiğini belirtti. Ancak tedavi ruhsatlandırıldıktan sonra maliyetin yüksek olabileceğine dikkat çekildi.

Huntington hastalığı, beyindeki proteinlerin anormal şekle girerek kümelenmesiyle başlıyor ve zamanla ciddi bilişsel ve motor sorunlara yol açıyor. Yeni tedavi, bu süreci kökten değiştirebilecek tarihi bir gelişme olarak değerlendiriliyor.

#ingiltere #huntington #genetik #tedavi #ucl #sağlık #tıp #nöroloji #biyoteknoloji #umut