İngiltere’de “orak hücre hastalığı” için umut veren yeni tedavi

“Orak hücre” hastalığına sahip kişiler için büyük bir umut doğdu. İngiltere Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmeliyeti Enstitüsü (NICE), bu hastalıkla yaşayan 12 yaş ve üzerindeki hastaların tedavisinde kullanılmak üzere “Voxelotor” adlı ilacın NHS’de kullanımını önerdi. Yeni tedavi, orak hücre hastalığı olan kişilerin kan nakli ihtiyacını azaltarak yaşam kalitelerini önemli ölçüde artırabilir.

Voxelotor, orak hücre hastalığının etkilerini hafifletmek için günlük tablet formunda alınır. Bu ilacın, kan hücrelerinin oraklaşmasını engelleyerek hastaların sık sık kan nakline ihtiyaç duymasını önleyebileceği belirtiliyor. Böylece, orak hücre hastaları daha az hastane ziyareti yapacak ve yaşam kaliteleri yükselecek.

Orak Hücre Hastalığı Kimleri Etkiler?

NHS’nin verilerine göre, orak hücre hastalığı Afrika ve Karayip kökenli kişilerde daha yaygın. İngiltere’de yaklaşık 17.000 kişi bu hastalıkla yaşıyor ve bunlardan 4.000’inin yeni tedaviye uygun olduğu düşünülüyor.

Tedaviye İlişkin Olumlu Tepkiler

İlacın NICE tarafından onaylanması, orak hücre hastalığıyla mücadele eden kişilerle çalışan hayır kurumları ve sağlık kuruluşları tarafından coşkuyla karşılandı. Karayipler ve Afrika Sağlık Ağı’nın (CAHN) genel müdürü Charles Kwaku-Odoi, “Orak hücre hastalığı ile yaşayan insanlar ve bir bütün olarak Siyahi toplum adına bu onayı memnuniyetle karşılıyoruz” dedi. Kwaku-Odoi, bu tedavinin, genellikle yaşam kalitesini düşüren bu hastalığın olumsuz etkilerini hafifleteceğini belirtti.

Orak Hücre Derneği’nin genel müdürü John James, NICE’in kararını “umut verici” olarak nitelendirdi ve “Bu günün geldiği için derinden minnettarız” ifadesini kullandı.

Orak Hücre Hastalığının Zorlukları

Orak hücre hastalığı, kırmızı kan hücrelerinin hilal şeklini almasıyla karakterize edilir, bu da kan akışını engelleyerek şiddetli ağrılı dönemlere neden olur. Hastalar, şiddetli ağrı, enfeksiyonlar ve organ hasarına bağlı olarak hastanede yatmayı gerektirebilir. Ayrıca, bu hastalık nedeniyle yaşam beklentisi genel nüfusa göre 20 ila 30 yıl daha kısa olabilir.

NICE ve NHS’in Yeni İlaç Hakkındaki Görüşleri

NICE ilaç değerlendirme direktörü Helen Knight, Voxelotor’un orak hücre hastalığı için etkili bir tedavi sunma ve sağlık eşitsizliklerini azaltma potansiyeline sahip olduğunu belirtti. NHS İngiltere Ulusal Sağlık Hizmetleri Eşitsizliklerini İyileştirme Programı Direktörü Prof Bola Owolabi, bu yeni tedavinin ülke genelinde binlerce hastanın yaşam kalitesini artıracağını ve sağlık eşitsizliklerini azaltmada önemli bir adım olduğunu vurguladı.

Gelecek İçin Umut

Yeni tedavinin uygulanmaya başlamasıyla, orak hücre hastalığıyla mücadele eden kişiler için daha iyi bir yaşam kalitesi hedefleniyor. NICE ve NHS, bu tedavinin hem sağlık hizmetleri eşitsizliklerini azaltacağını hem de orak hücre hastalarının yaşamlarını iyileştireceğini belirtiyor.