NHS’ten Talasemi Hastalığı İçin Devrim Niteliğinde Gen Terapisi

İngiltere’de nadir görülen genetik bir kan bozukluğu olan talasemi hastaları için tarihi bir an yaşanıyor. Ulusal Sağlık Sistemi (NHS), yeni ve “hayat değiştirici” bir tedaviyi hayata geçiriyor. Casgevy adlı tek seferlik gen tedavisi, talaseminin şiddetli formuyla yaşayan yüzlerce kişiye umut olacak.

Casgevy, hastanın kemik iliği kök hücrelerindeki bir geni düzenleyerek vücudun işlevsel hemoglobin üretmesini sağlıyor. Bu tedavi, vücudun yeterli miktarda hemoglobin üretmesini sağlayarak hastaların hayatını kökten değiştirebilir. Klinik çalışmalarda, tedavi edilen beta talasemi hastalarının %93’ü, bir yıl boyunca kan nakline ihtiyaç duymadı.

Kimler Yararlanabilir?

Tedavi, Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmeliyeti Enstitüsü (NICE) tarafından onaylandı. Bu onay, şu anda transfüzyona bağımlı beta talasemi ile yaşayan yaklaşık 460 hastanın tedaviye uygun olabileceği anlamına geliyor. İngiltere’de çoğunlukla Akdeniz, Asya ve Orta Doğu kökenli yaklaşık 2.300 kişi bu hastalıktan etkileniyor.

NHS Yetkililerinden Açıklamalar

NHS Genel Müdürü Amanda Pritchard, bu gelişmeyi “tarihi bir an” olarak nitelendirdi ve şunları söyledi: “Beta talasemi ile yaşayan insanlar için potansiyel bir tedavi artık NHS’de mevcut. Bu terapi, düzenli kan nakline ihtiyaç duyan hastalara umut veriyor ve yaşam kalitelerini ciddi şekilde artırıyor.”

NHS Eşitsizliklerini İyileştirme Programı Direktörü Prof. Bola Owolabi ise, “Bu, talasemi tedavisinde inanılmaz derecede heyecan verici bir adım. Özellikle bazı azınlık etnik kökenlere sahip insanları orantısız bir şekilde etkileyen bu rahatsızlık için yeni ve öncü tedaviler sunarak sağlık hizmetlerindeki eşitsizlikleri azaltmaya kararlıyız,” dedi.

Talasemi Derneği’nden Görüşler

İngiltere Talasemi Derneği İcra Direktörü Romaine Maharaj, NICE’in onayını memnuniyetle karşıladıklarını belirtti ve “Bu dönüştürücü tedavi, hastalara hayatlarını değiştirecek bir fırsat sunarak, kendi hücrelerini onarmalarını ve hastalıklarının getirdiği zorluklardan uzak bir geleceğe kucak açmalarını sağlıyor,” dedi. Maharaj, bu tedavinin tıpta inovasyonun gücünü vurguladığını ve hastaların yaşam kalitesini artırabileceğini ekledi.